El año pasado, Cure JM y un equipo de investigadores colaboradores recibieron una prestigiosa subvención de $2 millones de la Chan Zuckerberg Initiative para avanzar en el conocimiento de la miositis juvenil (JM). ¿El objetivo? Descubrir nuevos marcadores en la sangre que puedan conducir a una atención más precisa y personalizada de los niños con miositis juvenil. Nos complace compartir algunos de los primeros resultados de esta investigación, presentados recientemente por la Dra. Jessica Neely, de la UCSF, durante la reunión de la sección norte de California de Cure JM.
Hasta el momento, los investigadores han estudiado 3.000 proteínas diferentes en la sangre de 80 pacientes con miositis juvenil (JM) para comprender cómo el sistema inmunitario y los tejidos corporales se ven afectados por la enfermedad. Esto es lo que han descubierto hasta ahora:
Principales conclusiones:
- El daño vascular es un factor importante en la miositis juvenil: Los investigadores descubrieron que los vasos sanguíneos están muy dañados en la JM, más que las células musculares y cutáneas. Esto es importante porque comprender las causas profundas puede ayudarnos a corregir el curso de la enfermedad. Muchos pacientes pueden haber experimentado síntomas relacionados con el daño vascular, como hemorragias nasales, enrojecimiento de la piel, sensibilidad al frío, hinchazón, dolor o incluso hipertensión.
- Un nuevo laboratorio potencial para detectar antes la actividad de la enfermedad: Se ha identificado una proteína denominada "FLT1 soluble" como posible nuevo marcador de la actividad de la enfermedad en la JM. Esta proteína procede de los vasos sanguíneos y podría ayudar a los médicos a detectar brotes y seguir la progresión de la enfermedad con mayor eficacia en el futuro. Aunque actualmente no disponemos de una forma de medir fácilmente la FLT1, los investigadores están trabajando en el desarrollo de un nuevo método de seguimiento.
- Los vasos sanguíneos no funcionan con normalidad en la JM. Comprender esto podría ayudarnos a encontrar nuevos tratamientos para la JM. Las células que recubren el vaso sanguíneo son las más afectadas durante la enfermedad activa. Este comportamiento anómalo sugiere que los vasos sanguíneos de los pacientes con JM no funcionan como deberían. Se trata de un hallazgo crucial, ya que existen tratamientos para los vasos sanguíneos que actualmente no se utilizan en la JM. Este descubrimiento podría conducir a nuevos tratamientos que aborden directamente los problemas de los vasos sanguíneos en la JM, lo que podría ayudar a los pacientes a vivir sin síntomas.
¿Y ahora qué?
- Predicción de la calcinosis: Los investigadores trabajan para predecir si un paciente desarrollará calcinosis (enfermedad en la que se forman depósitos de calcio en los músculos y la piel) en el momento del diagnóstico y cómo podría prevenirse.
- Desarrollo de nuevas herramientas de diagnóstico: El equipo pretende crear un nuevo panel de diagnóstico que incluya la nueva proteína (denominada FLT1), lo que ofrecerá a los médicos una forma más completa de evaluar la JM. Esto podría ayudar a los médicos a identificar antes un brote, lo que permitiría un tratamiento más temprano y una mejor salud a largo plazo.
- Tratamiento de los vasos sanguíneos: En la actualidad, no existen tratamientos dirigidos específicamente a los vasos sanguíneos en la DMJ. Si identificamos o desarrollamos dichos tratamientos, podríamos mejorar los síntomas y abordar una de las causas fundamentales de la enfermedad.
Conclusiones:
- Los vasos sanguíneos se ven afectados de forma significativa en la DMJ, observándose un comportamiento anormal en sus células.
- La proteína denominada "FLT1 soluble" resulta prometedora como marcador para controlar la salud de los vasos sanguíneos y la actividad de la enfermedad.
- Esta investigación puede conducir a mejores formas de seguir la evolución de la enfermedad, identificar antes los brotes y desarrollar nuevos tratamientos centrados en los vasos sanguíneos.
Estamos increíblemente agradecidos al equipo de investigadores que dirige este trabajo pionero, entre ellos la Dra. Jessica Neely de la UCSF, la Dra. Jessica Turnier de la Universidad de Michigan y el Dr. Andrew Heaton, Director Científico de Cure JM. Su colaboración con el Dr. Jeff Dvergsten, de la Universidad de Duke, y la Dra. Lauren Pachman, del Hospital Infantil Lurie, está allanando el camino hacia un futuro mejor para los niños con JM.
Manténgase al día de las últimas investigaciones en www.curejm.org.
