GCOM - Día 1: Apertura con influencia e innovación
Hoy ha sido un día impresionante para Cure JM en la Conferencia Mundial sobre Miositis. La conferencia reúne a los principales investigadores en miositis de todo el mundo para compartir resultados y colaborar en futuros proyectos que conduzcan a una mejor atención y mejores tratamientos para nuestros niños con miositis múltiple.
La Dra. Jessica Turnier hizo una presentación inicial sobre cómo su investigación pretende colmar una laguna importante en la comprensión de lo que ocurre "dentro de la célula" en los pacientes. Los resultados de la investigación conducirán a importantes tratamientos específicos, nuevos biomarcadores para predecir la reagudización y mejores respuestas al tratamiento y pronóstico.
El Dr. Turnier (Universidad de Michigan) es uno de los varios investigadores principales financiados por Cure JM que colaboran en esta investigación. Otros son la Dra. Jessica Neely, del Centro de Excelencia Cure JM de la UC San Francisco, el Dr. Jeff Dvergsten, del Centro de Excelencia Cure JM de la Universidad de Duke, y el Dr. Andrew Heaton, Director Científico de Cure JM.
También cabe destacar que esta sesión inaugural sobre la patogénesis (o las "causas") de las miopatías inflamatorias fue moderada por el Dr. Neely y el Dr. Andy Mammen de Johns Hopkins y miembro del Junta Médica Asesora de Cure JM. El Dr. Mammen está supervisando un próximo ensayo clínico en miositis del fármaco de Bristol Meyers Squibb, deucravacitinib.
Nunca deja de sorprenderme la influencia y el liderazgo en investigación que nuestra "pequeña pero poderosa" organización aporta a la reumatología pediátrica. Ustedes, nuestros padres, abuelos y colaboradores, han creado el entorno en el que la investigación de la JM ha florecido en los últimos años, francamente, gracias a su visión de futuro y a su generosa filantropía.
En una conferencia mundial como ésta, es increíblemente gratificante ver el reconocimiento otorgado a nuestros equipos de investigación verdaderamente brillantes que ustedes han financiado.
En el orden del día de hoy y mañana figuran las presentaciones de Junta Médica Asesora de Cure JM La Dra. Lisa Rider (NIH), la Dra. Lucy Wedderburn (University College London) y el Dr. Christian Lood (Cure JM Center of Excellence, Seattle Children's) hablarán sobre las prometedoras vías de nuevas terapias para la JM. También hay una sesión completa con otros investigadores de Cure JM que trabajan en ensayos clínicos, y os informaré el segundo día de lo que estoy seguro que serán noticias emocionantes.
En la foto, de izquierda a derecha: Los doctores Christian Lood, Jessica Neely, Adam Huber, Andrew Heaton, Jessica Turnier y Jim Minow, Director Ejecutivo de Cure JM.
GCOM Día 2 - La promesa real de la terapia CAR-T en la miositis
Esperaba oír noticias prometedoras sobre el potencial de la terapia CAR-T para tratar la miositis en el segundo día de la GCOM. GCOM es la Conferencia Mundial sobre Miositis.
Lo que oímos fue más que prometedor, fue asombroso.
¿Y si le dijera que existe una terapia que puede "resetear" el sistema inmunitario, eliminando prácticamente la respuesta autoinmunitaria de la miositis que provoca inflamación, dolor, debilidad muscular y otras afecciones de la JM que todos conocemos?
Ese "reinicio" existe hoy en día y está aprobado para su uso en determinados cánceres de la sangre. La próxima frontera son las enfermedades reumáticas autoinmunes, como la miositis y el lupus, y los resultados de los primeros ensayos clínicos son muy, muy alentadores.
Los resultados más notables proceden de Alemania, donde 15 pacientes, tres de ellos con tan sólo 20 años, completaron el ensayo. Todos los pacientes experimentaron una mejoría notable y duradera -algunos hasta tres años de estar "libres de la enfermedad".
Los resultados fueron comunicados por el Dr. Georg Schett, jefe del Departamento de Reumatología e Inmunología de la Universidad Friedrich-Alexander de Erlanger-Nurnberg, que dirigió el ensayo y fue el ponente principal en la GCOM.
Schett presentó un escenario visionario en el que, en enfermedades reumáticas como el lupus y la miositis, la terapia Car-T surgirá como un "fármaco vivo" que conducirá a la ausencia de la enfermedad eliminando la necesidad de un tratamiento continuo. Los tratamientos actuales con JM, como todos sabemos, suprimen el sistema inmunitario y suelen producir una mejoría clínica, pero no eliminan la enfermedad.
También escuchamos al Dr. Carl June, pionero de las terapias Car-T utilizadas en el cáncer, quien señaló que las enfermedades autoinmunes presentan la próxima frontera de la investigación con un "explosión de investigación e inversión" sólo en el último año. "Podemos aprender mucho del éxito de CAR-T en oncologíay comparó el proceso con un trasplante de médula ósea. June es Director del Centro de Inmunoterapias Celulares de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania.
June también es asesora médica de Cabaletta Bio, que cuenta con una plataforma de terapia CAR-T diseñada específicamente para enfermedades autoinmunes como el lupus y la miositis. El Dr. David Chang, Director Médico de Cabaletta, actuó como moderador de la sesión sobre CAR-T "Lograr la remisión". Es posible que las familias de Cure JM recuerden al Dr. Chang de la Conferencia de Familias 2023, donde compartió los avances de Cabaletta con Junta médica asesora de Cure JM.
Compartiré con vosotros más información sobre los próximos ensayos clínicos CAR-T en miositis junto con una guía sobre el proceso de "Cómo funciona CAR-T". De los 15 pacientes del ensayo del Dr. Schett, los efectos secundarios fueron mínimos, de corta duración y, cuando se produjeron, resultaron manejables.
Dra. Sarah Tansley y Dr. Andrew Heaton, Director Científico de Cure JM
Tercer día de la Conferencia Mundial sobre Miositis: Los ensayos clínicos marcan un avance histórico
La conclusión ineludible de la Conferencia Mundial sobre Miositis es que hemos entrado en una era apasionante de ensayos clínicos de nuevas terapias para la JM. Además, este trabajo se está acelerando, ya que las miopatías inflamatorias autoinmunes como la miositis mieloide juvenil, el lupus y las formas adultas de miositis son enfermedades en las que cada vez se centran más las nuevas empresas de biotecnología y las compañías farmacéuticas consolidadas para realizar nuevos ensayos clínicos.
Sólo en este último año hemos sido testigos de la finalización con éxito del ensayo clínico del fármaco abatacept (Orencia) en el Centro de Excelencia Cure JM de la Universidad George Washington, la aprobación por la FDA de Octagam 10 (IGIV) para la dermatomiositis, la aprobación por la FDA de vamorolona (un esteroide alternativo con menos efectos secundarios), y la aprobación por la FDA de un diseño de ensayo clínico para el uso de baricitinib en la JM. El nuevo esteroide vamorolona aún no está aprobado para su uso en la JM, pero somos optimistas de que nuestro diseño de ensayo clínico desarrollado en colaboración con el Centro de Excelencia Cure JM de la Universidad de Duke pronto será aprobado por la FDA.
Como me dijo un padre hace poco, "La introducción de abatacept en el tratamiento de mi hija produjo una mejora significativa y cambió literalmente su vida."
Otros ensayos clínicos en JM (como el del fármaco de Bristol Meyers Squibb deucravacitinib) están en desarrollo y cuentan con el apoyo financiero de Cure JM.
Así pues, todos estos avances nos llevan a otra observación importante: estos ensayos no avanzarán sin ustedes, nuestras familias y pacientes. Más que nunca, necesitaremos que los pacientes de JM participen en estos ensayos y formen parte del avance de terapias históricas.
También quiero dar las gracias a los pacientes con JM que tan generosamente han dedicado su tiempo y esfuerzo a participar en ensayos clínicos recientes, como el de abatacept o el ensayo con tiosulfato sódico en calcinosis en los NIH, cuyos resultados están a punto de publicarse. Y no olvidemos nunca a los que participasteis en el ensayo con rituximab hace más de una década, el primero para la JM. El resultado de este ensayo llevó a la introducción del rituximab como opción de tratamiento primario para los niños que tienen dificultades con los esteroides y el metotrexato de primera línea.
El rituximab actúa destruyendo determinados linfocitos B que circulan por la sangre y que forman parte del sistema inmunitario del organismo. Cuando estas células B se comportan mal, se produce una enfermedad autoinmune como la JM.
El rituximab destruye muchos de los linfocitos B atípicos, pero no todos, lo que produce una mejoría clínica en muchos pacientes con JM. Sin embargo, dado que no se destruyen todos los linfocitos B, pueden repoblarse, lo que obliga a seguir administrando infusiones de rituximab.
En términos más sencillos, la promesa de la terapia CAR-T es que sustituye los linfocitos B atípicos del paciente por células modificadas, lo que detiene eficazmente el proceso autoinmune del organismo que ataca los músculos, la piel, los vasos sanguíneos y los órganos internos. Aún nos queda mucho por aprender a medida que avanzamos en los ensayos clínicos con CAR-T en la JM, pero los primeros indicios sugieren que tiene un enorme potencial como terapia para pacientes crónicos con JM resistentes a los tratamientos actuales de primera línea.
