Secretario de Sanidad y Servicios Humanos
Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE.UU.
200 Independence Avenue SW
Washington, D.C. 20201
Estimado Secretario Kennedy,
En nombre de los millones de estadounidenses que viven con enfermedades raras y de las miles de familias que han firmado esta carta, le instamos a que continúe y amplíe la financiación vital para la investigación de las enfermedades raras.
Más de 30 millones de estadounidenses -casi 1 de cada 10- padecen una enfermedad rara, y para muchas de ellas no existen tratamientos o curas aprobados. Este es el caso de las enfermedades pediátricas autoinmunes raras, en las que la Fundación Cure JM lleva 22 años liderando la investigación y colaborando con los NIH.
La investigación con ayuda federal ha sido un salvavidas para los pacientes de enfermedades raras, acelerando los avances en terapia génica, medicina de precisión y tratamientos innovadores que ofrecen esperanza donde antes no la había. Para muchas enfermedades raras o huérfanas, la investigación de vanguardia se financia en gran medida a través de donaciones privadas a organizaciones sin ánimo de lucro y no por el gobierno federal. Sin embargo, no podemos insistir lo suficiente en la importancia crítica de la colaboración en la investigación con los NIH y la FDA. Estas organizaciones aportan una experiencia médica sin parangón a nuestra misión común de encontrar mejores tratamientos y curas.
Para las familias de la Fundación Cure JM, las colaboraciones con los NIH han sido fundamentales en la identificación de nuevas terapias potenciales y probadas. Los descubrimientos posibilitados por los NIH a menudo proporcionan las pruebas científicas que las empresas farmacéuticas y biotecnológicas necesitan para arriesgar la inversión de la industria privada en nuevas terapias para enfermedades raras. Entre las enfermedades raras de la infancia, como la miositis juvenil o el lupus pediátrico, el liderazgo de los NIH ha salvado vidas.
Como Secretario de Salud y Servicios Humanos, usted tiene el poder de defender a la comunidad de enfermedades raras asegurando que la investigación crítica y las asociaciones sigan siendo una prioridad entre los objetivos de su administración. Los NIH, la FDA y otras agencias clave dependen de la inversión federal continuada para impulsar los descubrimientos científicos que pueden mejorar, y ya lo han hecho, las vidas de millones de estadounidenses y de otras personas de todo el mundo que viven con enfermedades raras.
Las miles de familias que han firmado esta carta no son sólo nombres en una página - son padres, abuelos, niños, cuidadores y pacientes que luchan cada día por mejores tratamientos, por más investigación y, lo que es más importante, por la esperanza que usted puede darles. Nos unimos para instarle a que dé prioridad a la investigación de las enfermedades raras en su liderazgo en el HHS.
La comunidad de enfermedades raras es resistente, pero no podemos hacerlo solos. Necesitamos su liderazgo y compromiso para garantizar que ningún paciente se quede atrás simplemente porque su enfermedad es rara.
Gracias por tener en cuenta a las comunidades de enfermedades raras a la hora de introducir cambios en el HHS. Esperamos que continúen las asociaciones de investigación que garanticen que todas las familias que viven con enfermedades raras celebren el progreso continuo hacia tratamientos y curas que nuestro gobierno ha defendido.
Atentamente,
Jim Minow
Director Ejecutivo
Fundación Cure JM
james.minow@curejm.org
En nombre de las familias y personas que han firmado esta carta hasta la fecha
Para que su recaudación de fondos sea igualada, añada "DIY Match" en la nota de su donación en línea o cheque.