En esta reciente edición de nuestra serie "Ask the Doc", Shannon Malloy de Cure JM y la Dra. Tania González Rivera de Cabaletta Bio discuten la ciencia detrás de la terapia CAR-T, el creciente interés en la terapia CAR-T como un tratamiento potencial para las enfermedades autoinmunes, y los ensayos clínicos RESET ™ de Cabaletta Bio con CABA-201 (terapia de células T CD19-CAR en investigación).
Noticias emocionantes del Congreso Europeo de Reumatología (EULAR) 2024 celebrado el mes pasado en Viena, Austria. Cabaletta Bio, socio de Cure JM, presentó resultados alentadores de su terapia celular CAR-T, CABA-201, en el tratamiento de la miositis.
Datos iniciales positivos
Los datos iniciales de los dos primeros pacientes tratados con CABA-201 mostraron signos positivos en términos de seguridad, respuesta clínica y marcadores biológicos. Cabaletta cree que estos datos validan el potencial de CABA-201 para "resetear el sistema inmunitario" en pacientes con miositis y otras enfermedades autoinmunitarias.
Ambos pacientes toleraron bien el tratamiento, sin que se registraran efectos secundarios graves, y la terapia produjo mejoras clínicamente significativas en sus dolencias.
"Al demostrar un perfil de seguridad potencialmente bien tolerado junto con los datos clínicos y traslacionales iniciales, creemos que CABA-201 puede estar en una posición única para satisfacer las necesidades insatisfechas de los pacientes en una amplia gama de enfermedades autoinmunes", dijo David J. Chang, MD, director médico de Cabaletta, en un comunicado.
El "reinicio del sistema inmunitario" podría conducir a una remisión a largo plazo
CABA-201 es una terapia celular única diseñada para "resetear" el sistema inmunitario, lo que podría conducir a una remisión a largo plazo sin necesidad de medicación constante. Este enfoque ofrece una alternativa prometedora para los pacientes con miositis y otras enfermedades autoinmunes.
Aunque los datos iniciales son alentadores, es necesario realizar más pruebas.
El compromiso de Cabaletta con la investigación de las enfermedades autoinmunes:
Cabaletta está investigando activamente CABA-201 en cinco enfermedades autoinmunes diferentes, incluida la miositis. Más información sobre el ensayo de miositis en https://www.curejm.org/research-volunteers-and-assistance-needed/
¿Qué es CAR-T?
Como sabe, el sistema inmunitario está formado por células que se comportan como "soldados", protegiendo al organismo de invasores como los virus. Estos soldados están formados por células B y células T que trabajan juntas para proteger el organismo. Normalmente, las células T informan a las células B sobre los invasores enemigos, y las células B derrotan a los invasores.
Sin embargo, con la miositis, los linfocitos B son como soldados que se portan mal.
En lugar de proteger el cuerpo contra los invasores, estos soldados maleducados atacan la piel y los músculos sanos.
Los medicamentos tradicionales para la miositis intentan calmar el sistema inmunitario para que estos soldados maleducados puedan causar menos daño a la piel y los músculos sanos.
CAR-T es una nueva forma de tratar enfermedades autoinmunes como la miositis. En lugar de tratar de calmar el sistema inmunitario, CAR-T "reinicia" el sistema inmunitario. Es como un "medicamento vivo" para tratar la miositis.
Con CAR-T, los médicos extraen las células del sistema inmunitario, las modifican para que se comporten correctamente y las vuelven a introducir en el paciente. Esperamos que cuando el sistema inmunitario "corregido" vuelva al paciente, éste esté sano.
Aún quedan muchas pruebas por hacer, pero los primeros resultados son prometedores.
Cómo funciona CAR-T en la miositis:
- Extracción de células T: Los médicos extraen del cuerpo algunas de las células soldado de su sistema inmunitario (células T). Este proceso le parecerá similar a una infusión.
- Instrucciones especiales para las células T: En un laboratorio, los científicos añaden instrucciones especiales a sus células T, como si les dieran un traje de superhéroe. Este nuevo traje se llama CAR (Chimeric Antigen Receptor). Este nuevo traje indica a las células T que reconozcan y ataquen a las células específicas que están causando el problema en su cuerpo.
- Devolverlos: Las células T mejoradas se vuelven a introducir en el organismo mediante una infusión.
- Ataque dirigido: Estas supercélulas T pueden dirigirse directamente contra los linfocitos B que causan la enfermedad, dejando en paz a las partes sanas del organismo. De este modo, el CAR T es como un fármaco vivo que puede impedir que el organismo se ataque a sí mismo.
- Protección a largo plazo: La terapia CAR-T podría ayudar a algunas personas a mantenerse sanas durante mucho tiempo. Por eso estamos probando este tratamiento y esperamos más resultados de los ensayos actuales y futuros en miositis.
Es importante recordarlo:
Aunque siempre queremos mantenerle informado de los últimos avances, tenga en cuenta que la terapia CAR-T todavía es nueva para la miositis y se está estudiando cuidadosamente. Los médicos seguirán controlando de cerca a los pacientes después de recibir la terapia CAR-T.
Como siempre, consulte todas las opciones de tratamiento con su equipo médico. Su médico es quien mejor le conoce.
Si desea más información sobre el ensayo CAR-T, que actualmente acepta pacientes JM de 18 a 65 años, visite https://www.curejm.org/research-volunteers-and-assistance-needed/
David Chang, M.D., M.P.H, FACR, Director Médico de Cabaletta Bio, y Arun Das, M.D. Director Comercial, hablando con el Consejo de Defensores de Adultos Jóvenes de Cure JM sobre su ensayo CAR-T. Foto tomada en la Conferencia Nacional de Familias de Cure JM, el 30 de junio de 2023 en Gaithersburg, MD.
(Más información sobre esta nueva investigación en https://www.forbes.com/sites/juergeneckhardt/2024/05/30/car-t-cell-therapy-could-be-a-gamechanger-for-autoimmune-diseases/)
