Información actualizada de Jim Minow
Jim Minow aporta a la Fundación Cure JM más de 30 años de experiencia sin ánimo de lucro en gestión ejecutiva y recaudación de fondos. Fue Director de Desarrollo de la Foundation Fighting Blindness de 2005 a 2014, donde creó y puso en marcha programas que duplicaron los ingresos anuales hasta $35 millones. Esta financiación ha apoyado ensayos clínicos que realmente han devuelto la visión a los ciegos.
En estas fiestas, quiero compartir dos regalos extraordinarios que ponen de relieve los increíbles avances que se están logrando en la investigación y el tratamiento de la miositis juvenil (MJ).
El primer regalo procede del reciente congreso del Colegio Americano de Reumatología, en el que se hizo palpable una auténtica "revolución" en la atención sanitaria de la JM. Los avances en tratamientos como los inhibidores de JAK y las terapias CAR-T están allanando el camino para avances que podrían transformar la vida de los pacientes con JM. Cure JM está apoyando activamente estas innovaciones a través de próximos ensayos clínicos en 2025, gracias a la generosidad de nuestras familias y donantes.
El segundo regalo es la revolucionaria investigación de los doctores Jessica Turnier y Jess Neely, investigadores financiados por Cure JM, que están desvelando los secretos celulares de la enfermedad. Su trabajo revela cómo los vasos sanguíneos y capilares dañados interrumpen el flujo de oxígeno y nutrientes, afectando a órganos de todo el cuerpo. Su investigación está haciendo avanzar nuestra comprensión de la JM y guiándonos hacia terapias específicas que mejoran los resultados y la calidad de vida.
Estas donaciones representan la esperanza, el progreso y la dedicación inquebrantable de la comunidad de Cure JM a la búsqueda de mejores tratamientos y, en última instancia, de una cura para la enfermedad. Gracias por hacerlo posible.
Hubo un tiempo en el que encontrar una cura real para la miositis juvenil parecía una aspiración muy lejana. Hoy no es así. Los médicos e investigadores que asistieron a la conferencia del ACR quedaron asombrados por los informes de los socios de investigación de Cure JM sobre una terapia que ha producido una mejora extraordinaria -y posiblemente una remisión a largo plazo o completa- en pacientes con miositis y miositis juvenil.
La terapia tiene un nombre largo, pero la conocemos como CAR-T para abreviar.
El Dr. David Chang, Director Médico de Cabaletta Bio, presentó los resultados iniciales del ensayo clínico ante un auditorio repleto. Cabaletta Bio es socio de Cure JM y pronto inscribiremos a pacientes elegibles de JM en centros de ensayo de todo el país.
La terapia CAR-T actúa "reseteando" el sistema inmunitario del paciente con JM, permitiendo que las células T reconstituidas o "buenas" realicen mejor su trabajo de destrucción o eliminación de los linfocitos B "malos" causantes de la respuesta autoinmunitaria. Ocho pacientes del ensayo inicial de Cabaletta, tres de ellos con miositis, padecían una enfermedad autoinmunitaria refractaria activa y habían suspendido todos los inmunosupresores antes de recibir una única infusión de CAR-T.
Al reflexionar sobre el año pasado, recuerdo el profundo impacto que su apoyo financiero a Cure JM ha tenido en las vidas de los niños afectados por la miositis juvenil. Esta cruel enfermedad roba los momentos despreocupados de la infancia, como abrazar a un padre o jugar con los amigos, cosas que la mayoría de nosotros damos por sentadas. Gracias al apoyo de personas como usted, los niños sobreviven a este diagnóstico devastador. Pero la supervivencia tiene un precio: años de tratamientos agotadores y retos difíciles que ningún niño debería soportar.
Uno de esos niños es James, que lleva 17 años recibiendo tratamiento de la enfermedad por parte de los médicos asociados de Cure JM en su ciudad natal de Washington, D.C. James compartió recientemente su tristeza por el hecho de que, debido a sus tratamientos, pierde 24 días de clase al año. Es decir, 24 días en el hospital, conectado a una vía intravenosa, recibiendo una infusión de un "sistema inmunitario sano" en su cuerpo. Esta infusión mantiene bajo control su miositis juvenil, pero a costa de que James se pierda gran parte de su infancia. James también se somete a tratamientos semanales de quimioterapia y toma un puñado de medicamentos diarios -cada uno de los cuales tiene efectos secundarios graves- para mantener a raya su enfermedad. Por desgracia, su historia no es única.
Lo que oímos fue más que prometedor, fue asombroso.
Recientemente, Jim Minow de Cure JM pudo asistir a la Conferencia Mundial sobre Miositis. Esta conferencia no sólo fue informativa, sino que fue un día de lo más impresionante para Cure JM. La conferencia reúne a los principales investigadores de miositis de todo el mundo para compartir resultados y colaborar en futuros proyectos que conduzcan a una mejor atención y mejores tratamientos para nuestros niños con JM.
Jim señala: "La influencia y el liderazgo en investigación que nuestra "pequeña pero poderosa" organización aporta a la reumatología pediátrica nunca dejan de sorprenderme. Ustedes, nuestros padres, abuelos y colaboradores, han creado el entorno en el que la investigación de la JM ha florecido en los últimos años, francamente, gracias a su visión de futuro y a su generosa filantropía. En una conferencia mundial como ésta, es increíblemente gratificante ver el reconocimiento otorgado a nuestros equipos de investigación verdaderamente brillantes que ustedes han financiado."
Cure JM celebró su primera Conferencia de Familias posterior a COVID a principios de este verano. La conferencia fue una experiencia extraordinaria para las familias y los líderes a muchos niveles, y sigo asombrada por todo lo que esta organización ha logrado gracias a la pasión que ustedes ponen en nuestra misión.
A menudo he dicho que Cure JM es una "familia de familias" única, y la importancia de estar juntos en este viaje de JM nunca fue más evidente que a través de la atención y el intercambio en la conferencia. Me conmovió mucho el comentario del Director Médico de una empresa farmacéutica presente cuando dijo que Cure JM era "con diferencia, la comunidad más implicada en el apoyo a sus niños" que su equipo había visto nunca. Un gran elogio, sin duda, y una observación independiente de validación, ya que su empresa está planeando un ensayo clínico para una nueva terapia de la miositis que bien podría incluir a pacientes con JM en el protocolo del ensayo.