Un ensayo clínico en el que se trató a pacientes con miositis juvenil con el fármaco abatacept dio como resultado una menor actividad de la enfermedad y respuestas clínicamente significativas en la mayoría de los pacientes. El ensayo se realizó en el Centro de Excelencia Cure JM en la Universidad George Washington, y los resultados preliminares se presentaron en la Conferencia Mundial sobre Miositis.
Abatacept fue bien tolerado en general, con efectos secundarios mínimos, y los datos preliminares sugieren que abatacept puede ser beneficioso en el tratamiento de pacientes con JM difíciles de tratar. Es importante destacar que los pacientes que utilizaron abatacept mejoraron al mismo tiempo que se redujo la dosis de prednisona.
Los diez pacientes con JM inscritos en el estudio piloto tenían entre siete y 17 años, y todos presentaban una actividad moderada de la enfermedad y una discapacidad funcional moderadamente disminuida. Cinco de los diez pacientes cumplían la definición de mejoría en la semana 12 del ensayo, y nueve la cumplían en la semana 24. En la semana 24, tres de los diez pacientes experimentaron una mejoría importante, cuatro una mejoría moderada y cuatro una mejoría grave. En la semana 24, tres de los diez pacientes experimentaron una mejoría importante, cuatro experimentaron una mejoría moderada y dos experimentaron una mejoría mínima cuando se utilizaron las Medidas del Conjunto Básico frente a una escala utilizada por el Grupo Internacional de Evaluación de la Miositis y Estudios Clínicos (IMACS).
Al evaluar las mejoras en las Medidas del Conjunto Básico en comparación con una escala similar utilizada por la Organización Internacional de Ensayos de Reumatología Pediátrica (PRINTO), siete de los nueve pacientes mejorados experimentaron mejoras importantes en sus puntuaciones. Un paciente abandonó el ensayo debido al empeoramiento de la enfermedad pulmonar intersticial.
"Estos resultados son preliminares, pero sin duda muy alentadores", afirmó el Dr. Rodolfo Curiel, investigador principal del ensayo.
"Tenemos que evaluar muchos más datos antes de publicar los resultados, pero el estudio piloto demostró que los pacientes con DMJ refractaria tratados con abatacept presentaban una menor actividad de la enfermedad y respuestas clínicamente significativas en la mayoría de los pacientes." Dr. Curiel es Director del Centro de Excelencia Cure JM de la Universidad George Washington.
