Cure JM se dedica a financiar y colaborar en los ensayos clínicos de investigación de la miositis juvenil más prometedores para dar forma a un futuro libre de JM. Nos dedicamos a apoyar mejores opciones de tratamiento a través del proceso de ensayos clínicos para mejorar las vidas de generaciones de pacientes con JM.
Ensayo clínico CAR-T para la miositis
Apoyamos ensayos clínicos de nuevos tratamientos innovadores y prometedores como CAR-T, un posible "restablecimiento del sistema inmunitario" para la miositis juvenil. Los primeros datos son prometedores para esta terapia en el cáncer y en enfermedades autoinmunes como la miositis juvenil.
Cabaletta Bio, socio de Cure JM, ha iniciado recientemente un ensayo de CAR-T en adultos con miositis para pacientes mayores de 18 años, y se espera que el próximo mes se inicie un ensayo en adolescentes. Más información sobre este ensayo clínico y los prometedores resultados iniciales de Cabaletta Bio en https://www.curejm.org/car-ttherapypotential/
Ensayo clínico del inhibidor de JAK - Deucravacitinib
En 2017, nos asociamos en un proyecto con los NIH para examinar miles de medicamentos registrados en Estados Unidos con el fin de descubrir compuestos y fármacos que sean los candidatos más sólidos para tratar mejor la miositis juvenil con menos efectos secundarios.
El resultado de este cribado identificó varios inhibidores de JAK, con un fármaco llamado deucravacitinib (Sotyktu), un candidato prometedor para ser seguro y eficaz en el tratamiento de la JM, con la esperanza de reducir la dependencia de los esteroides y los tratamientos de quimioterapia. El deucravacitinib se muestra prometedor en la JM con un perfil de efectos secundarios bajo.
Los socios de investigación de Cure JM en los NIH abrirán la inscripción a principios de 2025. El ensayo comenzará con pacientes de 18 años o más, y esperamos que se añadan adolescentes en 2025.
Vamorolona: una posible alternativa a los esteroides
Estamos financiando el trabajo previo al ensayo de la vamorolona con investigadores clave del Centro de Excelencia de Cure JM en la Universidad de Duke para avanzar en un plan de ensayo clínico con la FDA. La vamorolona es una nueva alternativa a los esteroides que fue aprobada recientemente por la FDA para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. La vamorolona promete proporcionar los potentes beneficios de los corticosteroides sin los duros efectos secundarios que suelen asociarse a la prednisona.
Cure JM colabora estrechamente con la Universidad de Duke, la FDA y los distribuidores de vamorolona en un plan de ensayo clínico para probar la seguridad y eficacia del fármaco en la JM.
