La FDA se pronunciará en breve sobre una solicitud de nuevo fármaco para el uso de vamorolona en la distrofia muscular de Duchenne. Entendemos que las familias tengan dudas sobre el estatus de la vamorolona para su uso en la miositis juvenil.
Hemos consultado con expertos en JM sobre las posibles implicaciones de una aprobación pendiente del fármaco en otra enfermedad y lo que esto significa actualmente para los pacientes con JM.
Preguntas y respuestas frecuentes
Pregunta 1: ¿Qué significa para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne la posible aprobación por la FDA de la vamorolona?
Respuesta: Actualmente, la vamorolona debe estudiarse más a fondo en la JM, siendo la seguridad y la eficacia consideraciones primordiales. La distrofia muscular de Duchenne y la dermatomiositis juvenil son enfermedades diferentes y requerirían estudios separados.
Pregunta 2: ¿Está disponible actualmente la vamorolona para los pacientes de JM?
Respuesta: Actualmente, la vamorolona no es una opción de tratamiento en la JM. La DMJ es una enfermedad autoinmune que provoca una inflamación importante. Aún no sabemos si la vamorolona sería eficaz y segura en el tratamiento de la JM y, en caso afirmativo, qué dosis de vamorolona sería necesaria.
Pregunta 3: ¿Cuáles son las necesidades o los próximos pasos para la aprobación de un ensayo similar en JM?
Contesta: Cure JM está trabajando con ReveraGen sobre la viabilidad de un ensayo en JM.
Pregunta 4: ¿Por qué la prednisona es un medicamento de primera línea en el tratamiento de la JM?
Contesta: Los corticoides son medicamentos que salvan vidas. Cualquier otra pregunta sobre los corticoides u otros medicamentos debe consultarse individualmente con el médico, ya que cada situación y cada paciente son únicos.
