Simposio virtual de la Fundación Cure JM

Logotipo de la Fundación 20 Years Strong Cure JM

Dermatomiositis Juvenil: Avances en investigación básica, estudios traslacionales y atención clínica

13 de mayo de 2023, a las 10:00 a.m. EST

3,0 créditos CME disponibles a través de la Universidad de Duke

Sesión 1

10:00 – 10:10:

Comentarios de apertura e introducción. Nikki Hahn (Presidenta del Consejo de Administración de la Fundación Cure JM), Andrew Heaton Ph.D. (CSO, Fundación Cure JM).

10:10 – 10:35:

Sarah Tansley, MBChB, PhD (Bath, Reino Unido)

Cargo actual: Profesor Clínico Senior y Reumatólogo Consultor Honorario

Principal área de investigación: Identificación y asociaciones clínicas de autoanticuerpos en enfermedades reumáticas, en particular la miositis.

Pruebas de autoanticuerpos de miositis en JM; aspectos prácticos y escollos

10:35 – 11:00:

Andy Mammen, MD, PhD (NIH, EE.UU.)

Cargo actual: Investigador principal, Sección de Enfermedades Musculares, NIAMS/NIH

Área principal de investigación: Enfermedades musculares autoinmunes

Importancia clínica de los autoanticuerpos en la miositis juvenil

11:00 – 11:25:

Dra. Jessica Neely (UCSF, EE.UU.)

Puesto actual: Profesora adjunta en la Universidad de California, San Francisco

Área principal de investigación: Comprender mejor la desregulación inmunitaria en la DMJ, así como identificar biomarcadores y dianas terapéuticas utilizando la -ómica multimodal y enfoques computacionales integradores.  

La Dra. Neely también es codirectora del Centro de Excelencia Cure JM de la UCSF y dirige la Cohorte de Medicina de Precisión y el Biorepositorio de Miositis Juvenil de la UCSF. También es codirectora del Grupo de Trabajo CARRA de Medicina Traslacional para la Miositis Juvenil.  
Disregulación inmunitaria en la DMJ en la resolución celular

11:25 – 11:50:

Dra. Jessica Turnier (Universidad de Michigan, EE.UU.)

Puesto actual: Profesor adjunto de Reumatología Pediátrica en la Universidad de Michigan.

Área principal de investigación: Comprender cómo la inflamación cutánea influye en el desarrollo de la enfermedad sistémica, la progresión de la enfermedad y los fenotipos de la enfermedad en la miositis juvenil, con el objetivo general de identificar nuevos biomarcadores y dianas terapéuticas para desarrollar una atención de medicina de precisión para los pacientes con miositis juvenil.

El Dr. Turnier forma parte de la Red de Atención Clínica Cure JM, coordina la IP para la subvención CZI para la que estamos asociados con Cure JM, el desarrollo de JM CAB en conjunto con Cure JM.

Implementación del uso de la capilaroscopia del pliegue ungueal en la atención clínica y la investigación de la miositis juvenil

11:50 – 12:15:

Rohit Aggarwal, MD, MS (Universidad de Pittsburgh, EE.UU.)

Cargo actual: Profesor de Medicina en la Universidad de Pittsburgh y Director Médico del Centro de Artritis y Autoinmunidad del Centro Médico de la Universidad de Pittsburgh. Es codirector del Centro de Miositis del UPMC.

Área principal de investigación: Líder en criterios de enfermedad y medidas de resultados en miositis, así como en ensayos clínicos de nuevos agentes terapéuticos para la miositis. Sigue siendo líder en criterios de enfermedad y medidas de resultados en miositis, así como en ensayos clínicos de nuevos agentes terapéuticos para la miositis.

El estudio ProDERM: Resultados de seguridad y tolerabilidad de un ensayo de fase III aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en pacientes con dermatomiositis.

Sesión 2

12:15 – 12:40:

Oradora principal Lisa Rider, MD (NIEHS, NIH, EE.UU.)

Cargo actual: Jefe, Grupo de Autoinmunidad Ambiental, Instituto Nacional de Ciencias de la Salud Ambiental (NIEHS), Institutos Nacionales de Salud (NIH).

Área principal de investigación: Miositis en niños y adultos, factores de riesgo ambientales y genéticos, evaluación de resultados, autoanticuerpos de la miositis, ensayos terapéuticos.

El Dr. Rider es presidente de la Junta de Asesoramiento Médico de Cure JM; del Instituto de Investigación Infantil Stanley Manne y del Hospital Infantil Ann & Robert H. Lurie de Chicago; del Comité de Revisión de Registros y Biorrepositorios del Centro de Excelencia Cure Juvenile Myositis; enlace/representante del NIEHS en la Oficina de Investigación de Enfermedades Autoinmunes de los NIH y en el Comité Coordinador de Investigación de Enfermedades Autoinmunes de los NIH; asesor médico no remunerado de empresas farmacéuticas y biotecnológicas (entre las actuales se incluyen Horizon Therapeutics, CSL Behring y Pfizer). 

Abatacept para la dermatomiositis juvenil y la miositis del adulto: Una historia de ensayos discordantes

12:40 - 13:05:

Christian Lood, PhD (Universidad de Washington)

Cargo actual: Profesor asociado de la División de Reumatología, Departamento de Medicina, Universidad de Washington, Seattle, WA, EE.UU.

Área principal de investigación: Inflamación mediada por mitocondrias, autoinmunidad y daño orgánico.

El Dr. Lood forma parte del comité directivo del Centro de Excelencia Cure JM del Hospital Infantil de Seattle

Mitocondrias en JDM

13:05 – 13:30:

Dra. Hanna Kim (NIH, EE.UU.)

Área principal de investigación: Además de las evaluaciones de investigación detalladas de pacientes con miositis juvenil en los NIH, también dirige ensayos clínicos de tratamientos novedosos en ensayos clínicos en miositis juvenil, incluyendo la dirección de un estudio previo con baricitinib (inhibidor de la janus quinasa).

Inhibidores de la cinasa Janus en la DMJ

13:30 – 13:55:

Andrea Knight, MD, MSCE (Hospital of SickKids Toronto, Canadá)

Puesto actual: Reumatólogo pediátrico, The Hospital for Sick Children.

Científico asociado, Instituto de Investigación SickKids, Programa de Neurociencias y Salud Mental. Profesor Asociado de Pediatría, Facultad de Medicina, Universidad de Toronto. Cátedra de Investigación de Canadá en Salud Mental y Enfermedades Crónicas de la Infancia.

Área principal de investigación: El programa de investigación de la Dra. Knight se centra en la salud mental de los jóvenes con enfermedades reumatológicas como el lupus y la miositis juvenil. Ha investigado la carga de morbilidad psiquiátrica, así como estrategias para mejorar la atención integral de estos pacientes. También investiga el impacto del lupus en la estructura, función y desarrollo del cerebro.

La Dra. Knight desempeña numerosas funciones en JM, entre ellas la de colíder del grupo de trabajo sobre salud mental de la Alianza de Investigación sobre Artritis y Reumatología Infantil (CARRA).

Mover la aguja: Mejorar la salud mental de los niños con miositis juvenil

13:55 – 14:05:

Observaciones finales. Jeffrey Dvergsten, MD (Universidad de Duke)

Ayuntamiento Junio 2024, Thorington, Turnier, Angustia Emocional

Ayudar a padres e hijos cuando expresan un gran malestar emocional

Esta presentación dirigida por expertos es para padres sobre cómo ayudar a sus hijos y a sí mismos cuando sus hijos expresan altos niveles de angustia emocional. Nuestros presentadores hablarán de cómo los padres pueden calmarse, compartirán consejos para hablar con los niños con información apropiada para su edad y sabrán cuándo buscar ayuda de un profesional. Habrá una sesión de preguntas y respuestas inmediatamente después de la presentación.

Vamorolona FAQ

Preguntas frecuentes sobre la vamorolona en JM

Con la inminente aprobación por parte de la FDA del fármaco vamorolona en la distrofia muscular de Duchenne, existen dudas sobre la situación del fármaco para los ensayos en la miositis juvenil. Hemos consultado a expertos en JM sobre las posibles implicaciones de una aprobación pendiente del fármaco en otra enfermedad y lo que esto significa actualmente para los pacientes con JM que viven en EE.UU.

Únete a Cure JM

La afiliación es gratuita y te pondremos en contacto con una red de apoyo, ánimo y recursos.

Cure JM apoya a las familias, los pacientes y la comunidad investigadora de la miositis juvenil.

¿Le interesa recaudar fondos por su cuenta pero necesita ayuda?

Estamos aquí para ayudarle.

Para que su recaudación de fondos sea igualada, añada "DIY Match" en la nota de su donación en línea o cheque.